4月17日是第28个“世界血友病日”。近日，记者在采访时了解到， 我国预计有近10万左右的血友病人，其中绝大部分患者因为缺乏早期治疗而导致身体残疾，或者因病致贫，生活现状不容乐观。
血友病是一种遗传性凝血功能障碍导致的出血性疾病，由于患者的血液中先天缺乏一种凝血因子，容易导致出血不止，常会形成血肿、皮下血块等，给患者造成巨大的身体伤害，甚至是生命威胁。
我国血友病基本情况：诊断率低、致残率高
根据中国血友之家的统计，2010年登记在册的甲型血友病患病人数仅为7000人，2015年我国大陆地区甲型血友病患病人数约为12000人，短短5年间，血友病登记患者数增长了70%。尽管如此，我国血友病患者的诊断率仍然处于较低水平。
中国医学科学院血液学研究所教授杨仁池在采访中介绍道：“由于血友病发病率低、可研究的病例相对少，很多临床医生对该疾病缺乏相应的认识，因此造成较多的误诊和漏诊。除此之外，血友病患者需要综合治疗，需要跨学科的专业医护队伍为患者提供全面的医疗服务和疾病管理，而很多医院是无法提供这些医疗服务，这也是血友病诊疗困难的一大原因。”
在我国，由于公众对血友病的了解程度低，很多患者在患病早期无法意识到自己的病情，从而错过了血友病早期诊断的最佳治疗时机。而在欧美很多国家，血友病人可从小接受预防治疗，减少出血频次和畸形概率，并能像正常人一样参与运动。
“增加患者对疾病的认识和治疗意识对于血友病的治疗非常关键。”南方科技大学附属南方医院孙竞教授表示：“目前大部分血友病患者的治疗还处于按需治疗，就是发现出血后再注射凝血因子。这样会导致造成关节部位反复出血，久而久之关节容易发生变形，甚至残疾。现在我们提倡“代替因子治疗”，简言之就是预防性治疗，在关节发生出血之前定期定量地注射凝血因子，这样可以把出血次数控制在每年5次以下，患者就可以正常的运动、学习。”
血友病患者：无药可用、因病致贫
“血友病患者需要终身治疗，医疗费用高昂，药品稀缺，导致很多患者无药可用、用不起药，从而无法得到充分的治疗，尤其是乙型血友病患者，因为患病人数更为稀少，所以面临的治疗用药问题更为严峻。”广州市番禺中心医院程淑琴教授在采访中说道。
根据患者体内缺乏的凝血因子不同，血友病分为甲型（缺少凝血因子八）和乙型（缺少凝血因子九），其中甲型血友病的发病率为1/5000，约占总患病人数80%-85%，乙型血友病的发病率为1/30000，约占15%-20%。乙型血友病可以成为血友病中的“罕见病”。
程淑琴教授表示：“由于患者人数少，相应的市场规模小，所以相关的药品生产厂家缺乏对药品生产和投资的兴趣。此外，出于对利益的考虑，现有的已经生产出来的药品往往价格高昂，超出普通病人的承受范围，因病致贫是普遍现象，尤其是乙型血友病患者，他们需要的凝血九因子更为稀缺。”
程淑琴教授在今年广东省两会上提案建议国家将血友病治疗药物纳入医保报销范围，解决血友病患者的用药困难。“甲型血友病适用的凝血八因子已经被纳入了国家医保报销范围，而乙型血友病适用的基因重组纯人凝血因子九因子还没能进入医保，该药物250IU需要2210元，而成人每次需要注射1000-1250IU，绝大多数患者负担不起。”程教授还表示“血友病属于罕见病，而乙型血友病患者只占血友病总患病人数的15%-20%，患病人数更少，这部分费用纳入医保后，不会对国家医保系统造成多大的压力，但是对患者家庭而言，如果能够全部免费治疗，可以为他们减去非常大的压力。”
血液制品安全性问题同样需要关注
从血液中提取凝血因子的方式存在诸多隐患，国际上和国内在血液制品安全性上都有过惨痛的教训。据报道，我国八十年代第一批使用凝血VIII 因子的血友病患者中陆续有人被查出患有艾滋病；世界血友病联盟的主席也因为使用感染艾滋病的第八凝血因子而最后死亡 。此外，1993年以前我国未对血浆做过丙肝检测，在这之前接受过输血或血液制品注射的病人陆续开始被检测出患有丙肝。
孙竞教授解释到：“在正常的生产过程中，临床使用较多的白蛋白等其他血液制品可通过高温等加工环节杀死血浆中可能含有的艾滋病病毒，但第八凝血因子必须额外通过冷沉淀等特殊复杂的工艺技术，才能灭活艾滋病病毒。”
“目前少数公司已研发出新型工艺技术。这种新的工艺方法在整个生产制备过程中不使用任何血浆来源的蛋白，从理论上把血液性病毒感染的可能性降到最低；此外，还在最后的纯化、过滤过程中应用纳米技术，把很小的杂质用灭活的技术进行过滤，跟原有的工艺技术相比安全性更高。”杨仁池教授最后补充道。
