中国医学科学院血液病医院是中国最大的国家级科研型血液 病医疗机构，是中国血液病诊疗和血液学研究由弱到强的实证。
1986 年，严文伟教授成功实施中国第一例自体造血干细胞移植。此后，韩忠朝教授等首创自体外周血干细胞移植治疗下肢缺血 性疾病的新技术，两项临床治疗技术的成功实施和推广，惠及众多患者。
近几年来，程涛教授牵头“造血干细胞维持、衰老与再生的调控 机制研究”等多个国家重大研究项目的开展，许多成果发表在世界 顶级杂志，代表中国造血干细胞基础研究与国际接轨，正在造血干细胞在损伤或疾病状态下的反应机制及其再生策略等研究领域发 挥引领作用。这些新的成果将推动造血干细胞临床应用的进一步 发展。此外，韩忠朝教授团队与基础研究所赵春华教授团队还分别针对不同类型人间充质干细胞（MSC）开展长期系统研究。建立了 MSC 体外分离培养、规模化制备和体内移植等核心技术，已开展了针对白血病、心梗、肝病等疾病 I、II 期随机对照临床试验，证实了 MSC 作为干细胞新药临床安全、有效并揭示相关作用机制。
中国医学科学院多年开发的系列干细胞相关技术获得包括国家科 技进步一等奖等多项国家奖。血液病医院建立“天津市脐带血造血干细 胞库”，是我国首批通过执业验收的脐血库之一，现已成为世界最大自体干细胞库之一。国家科技部及发改委分别在中国医学科学院血液病 医院设立了“国家干细胞工程技术研究中心”和“细胞产品国家工程技术 研究中心”，这是对中国医学科学院在干细胞领域的专业水平、基础研究能力及产业化实践经验的肯定。这些国家级平台发挥了重要的辐射和 引领效应，推动了我国干细胞规范化、标准化和产业化的发展。
